中國質量新聞網(wǎng)訊 為保障廣大少年兒童用藥安全和罕見病治療藥品質量安全，在“六一”國際兒童節(jié)來臨之際，南京市市場監(jiān)管局對市兒童醫(yī)院開展藥品質量安全監(jiān)督檢查。

檢查組重點了解了該院臨時進口的地夫可特片的申請、審批、進口、入庫和臨床使用情況，調(diào)取了國家藥監(jiān)局臨時進口批準文件、該藥品相關批次的進口藥品通關單、藥品基本信息情況表、藥品使用和風險管理計劃、醫(yī)院臨時進口藥品管理辦法等材料，并查看了該藥品儲存保管和使用情況。同時，圍繞醫(yī)院組織機構及人員管理、制度建設、藥品購進和驗收、藥品儲存和養(yǎng)護、藥品調(diào)配和使用等方面，結合兒童用藥的實際特點，進行了現(xiàn)場檢查。

在檢查過程中，檢查組要求該院要立足于服務群體的特殊性這一基本特點，認真貫徹落實《藥品管理法》《藥品經(jīng)營和使用質量監(jiān)督管理辦法》等法律規(guī)章，進一步強化質量意識，把控好冷庫、搶救車、病區(qū)、輸液室、靜脈藥物調(diào)配中心等藥品質量安全風險易發(fā)場所和罕見病用藥（含臨時進口藥品）、醫(yī)院自制劑、冷藏保管藥品、特殊管理藥品、醫(yī)用氧氣等高風險品種，切實保障廣大少年兒童用藥安全有效可及。

2024年12月，國家藥品監(jiān)督管理局批準了南京市兒童醫(yī)院（南京醫(yī)科大學附屬兒童醫(yī)院）臨時進口地夫可特片（Deflazacort Tablets，規(guī)格：6mg，境外持有人：FAES FARMAS.A.）申請，用于兒童罕見病杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的臨床治療。自此，該院成為繼北京協(xié)和醫(yī)院以來引入地夫可特這一罕見病用藥的江蘇省首家（全國第二家）醫(yī)療機構。

小貼士

杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）（英語：Duchenne Muscular Dystrophy，縮寫DMD）是一種遺傳性罕見病，已被列入我國《第一批罕見病目錄》，發(fā)病率約為1/5000男嬰，通常在5歲前發(fā)病，不經(jīng)科學治療，多數(shù)患者將在20歲左右呼吸或心力衰竭死亡。許多DMD患者因走路不穩(wěn)或走路搖擺，常被家長誤認為是學習走路較晚，容易延誤治療。盡管DMD目前尚無治愈方法，但糖皮質激素可以幫助維持肌肉力量，延緩疾病進展，延長患者自主行走的時間、提高生活質量并延長生存期，然而這類藥物存在明顯的副作用。2017年2月，地夫可特片在美國獲得批準用于治療DMD，但目前國內(nèi)尚未批準上市。相較于傳統(tǒng)糖皮質激素類藥物，其優(yōu)勢在于對患者疾病所處階段無限制，適用人群更加廣泛，體重增加等不良反應的發(fā)生率更低，患者依從性更好，整體治療效果更為顯著。（瞿樂樂）