讓罕見病患者不再為“口糧”發(fā)愁

山東全面優(yōu)化審批機(jī)制精準(zhǔn)助力國(guó)產(chǎn)特醫(yī)食品快速上市

□ 本報(bào)記者 朱文達(dá)

從提交注冊(cè)申請(qǐng)到產(chǎn)品上市僅用4個(gè)月，較常規(guī)周期縮短近1年時(shí)間；生產(chǎn)許可審批從10個(gè)工作日壓縮至3天，效率提升60%以上；特醫(yī)食品從“高價(jià)進(jìn)口”到“國(guó)產(chǎn)普惠”，以更優(yōu)價(jià)格打破進(jìn)口壟斷格局……近日，山東省兩款填補(bǔ)國(guó)內(nèi)空白的罕見病特醫(yī)食品快速獲批上市，這得益于山東省市場(chǎng)監(jiān)管局秉持“服務(wù)走在審批前”理念，通過創(chuàng)新服務(wù)機(jī)制、精準(zhǔn)幫扶企業(yè)，加速破解行業(yè)“卡脖子”難題。

在青島圣桐營(yíng)養(yǎng)食品有限公司（以下簡(jiǎn)稱“青島圣桐”）研發(fā)實(shí)驗(yàn)室里，該公司研發(fā)總監(jiān)徐慶利正在查看新產(chǎn)品的質(zhì)檢報(bào)告?！啊貝郾炯选汀貝郾选m用于苯丙酮尿癥、丙酸血癥和甲基丙二酸血癥這3類遺傳性氨基酸代謝障礙患者，患者只能食用特定特醫(yī)食品，否則會(huì)出現(xiàn)智力發(fā)育遲緩、多臟器受損等不可逆后果?！彼榻B說，此前國(guó)內(nèi)沒有針對(duì)此類罕見病的國(guó)產(chǎn)特醫(yī)食品，患者只能通過價(jià)格高昂且供貨不穩(wěn)定的跨境購(gòu)買渠道獲取。

高效審批背后，是政策紅利的精準(zhǔn)釋放和審批機(jī)制的全面優(yōu)化?！疤蒯t(yī)食品注冊(cè)流程復(fù)雜，涉及研發(fā)、生產(chǎn)、臨床等多環(huán)節(jié)審查，最后還需現(xiàn)場(chǎng)核查?！鄙綎|省市場(chǎng)監(jiān)管局登記注冊(cè)處處長(zhǎng)高青松用數(shù)據(jù)對(duì)比說明改革成效，“過去這類特醫(yī)食品企業(yè)注冊(cè)大約要耗時(shí)一年半，現(xiàn)在4個(gè)月就完成了?！?/p>

據(jù)了解，2024年9月，青島圣桐向市場(chǎng)監(jiān)管總局提交“特愛本佳”“特愛丙佳”兩款產(chǎn)品的注冊(cè)申請(qǐng)。面對(duì)罕見病患者“等不起”的困境，山東省市場(chǎng)監(jiān)管局提前介入企業(yè)注冊(cè)申報(bào)，主動(dòng)對(duì)接企業(yè)需求，從材料準(zhǔn)備到流程申報(bào)全程“一對(duì)一”指導(dǎo)。同年10月，市場(chǎng)監(jiān)管總局提出“建立特醫(yī)食品優(yōu)先審評(píng)通道”的服務(wù)理念。山東省市場(chǎng)監(jiān)管局又第一時(shí)間協(xié)調(diào)市場(chǎng)監(jiān)管總局啟動(dòng)“優(yōu)先審評(píng)”幫扶機(jī)制，幫助兩款產(chǎn)品成為全國(guó)首個(gè)進(jìn)入該優(yōu)先審評(píng)通道的項(xiàng)目，并于2025年1月20日快速獲批。

注冊(cè)獲批后，生產(chǎn)許可成為產(chǎn)品上市的“最后一公里”。對(duì)此，山東省市場(chǎng)監(jiān)管局聯(lián)合當(dāng)?shù)匦姓徟块T實(shí)施“上門服務(wù)”新模式——專家團(tuán)隊(duì)進(jìn)駐生產(chǎn)車間開展現(xiàn)場(chǎng)指導(dǎo)，同步進(jìn)行風(fēng)險(xiǎn)排查，將審批時(shí)限從10個(gè)工作日壓縮至3個(gè)工作日?！罢闩堋?，專家指導(dǎo)，讓我們少走了很多彎路。”青島圣桐副總經(jīng)理于程鵬感慨道。據(jù)介紹，這兩款國(guó)產(chǎn)特醫(yī)食品不僅產(chǎn)品質(zhì)量可媲美進(jìn)口產(chǎn)品，而且以更優(yōu)價(jià)格降低了長(zhǎng)期治療成本，有效減輕罕見病患者的負(fù)擔(dān)。

亮眼成績(jī)背后是持續(xù)深化的制度創(chuàng)新。近年來，山東省特醫(yī)食品產(chǎn)業(yè)規(guī)模持續(xù)擴(kuò)大，呈現(xiàn)蓬勃發(fā)展態(tài)勢(shì)。目前，山東特醫(yī)食品生產(chǎn)企業(yè)已達(dá)6家，數(shù)量位居全國(guó)第二位，2024年新增企業(yè)數(shù)占全國(guó)1/4。山東省市場(chǎng)監(jiān)管局通過打造“服務(wù)包”體系，形成注冊(cè)法規(guī)“即時(shí)答”、許可問題“跟蹤辦”、創(chuàng)新研發(fā)“定向扶”的全鏈條服務(wù)閉環(huán)。

高青松表示，該局將建立政企常態(tài)化溝通機(jī)制，定期召開行業(yè)座談會(huì)，針對(duì)企業(yè)研發(fā)、注冊(cè)中的痛點(diǎn)，提供政策和技術(shù)支持，并依托山東省食品藥品檢驗(yàn)研究院搭建產(chǎn)學(xué)研平臺(tái)，助力企業(yè)攻克技術(shù)難關(guān)，持續(xù)推動(dòng)特醫(yī)食品產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。